Transplantasi sel induk hematopoietik autologous (AHSCT) dikaitkan dengan lebih sedikit kecacatan dan tingkat kekambuhan yang lebih rendah pada multiple sclerosis progresif sekunder (SPMS) vs terapi pengubah penyakit lainnya (DMT), penelitian baru menunjukkan.
Hasil dari studi retrospektif menunjukkan bahwa lebih dari 60% pasien SPMS yang menerima AHSCT bebas dari perkembangan disabilitas dalam 5 tahun. Juga untuk pasien ini, perbaikan lebih mungkin dipertahankan selama bertahun-tahun setelah pengobatan.
Peneliti mencatat bahwa pasien dengan penyakit progresif sekunder sering menunjukkan sedikit manfaat dari DMT lain, sehingga minat terhadap pengobatan lain tinggi. Sementara AHSCT diketahui menawarkan hasil yang baik untuk pasien dengan MS remisi yang kambuh, studi tentang kemanjurannya untuk SPMS telah menghasilkan hasil yang bertentangan.
Temuan baru menunjukkan mungkin sudah waktunya untuk melihat lagi terapi ini untuk pasien dengan penyakit aktif dan lebih parah, tulis para peneliti.
“AHSCT dapat menjadi pilihan pengobatan pada pasien MS progresif sekunder dengan aktivitas peradangan yang telah gagal dalam pengobatan yang tersedia,” rekan peneliti Matilde Inglese, MD, PhD, profesor neurologi di Universitas Genoa, Italia, mengatakan kepada Medscape Medical News.
“Pemilihan pasien sangat penting untuk memastikan respons pengobatan terbaik dan meminimalkan masalah keamanan, termasuk kematian terkait transplantasi,” tambah Inglese.
Temuan ini dipublikasikan secara online 21 Desember di Neurologi.
Bukti Kelas III
Dalam studi pencocokan kecenderungan retrospektif, peneliti menggunakan dua pendaftar Italia untuk mengidentifikasi 79 pasien yang dirawat di luar label dengan AHSCT dan 1975 pasien yang menerima terapi lain.
DMT lain yang termasuk dalam analisis kelompok kontrol adalah beta-interferon, azathioprine, glatiramer-acetate, mitoxantrone, fingolimod, natalizumab, methotrexate, teriflunomide, cyclophosphamide, dimethyl fumarate, atau alemtuzumab.
Hasil menunjukkan bahwa waktu untuk perkembangan kecacatan pertama secara signifikan lebih lama untuk pasien yang telah menerima transplantasi (rasio hazard [HR], 0,5; P = 0,005); 61,7% dari kelompok AHSCT bebas dari perkembangan kecacatan pada 5 tahun, vs 46,3% dari kelompok kontrol.
Di antara pasien yang menerima AHSCT, tingkat kekambuhan lebih rendah dibandingkan dengan mereka yang menerima DMT lain (P <.001), dan skor kecacatan lebih rendah selama 10 tahun (P <.001).
Kelompok transplantasi juga secara signifikan lebih mungkin dibandingkan kelompok DMT lain untuk mencapai perbaikan berkelanjutan dalam kecacatan 3 tahun setelah pengobatan (34,7% vs 4,6%; P <.001).
“Penelitian ini memberikan bukti Kelas III bahwa transplantasi sel punca hematopoietik autologus memperpanjang waktu untuk memastikan perkembangan kecacatan dibandingkan dengan terapi pengubah penyakit lainnya,” tulis para peneliti.
Memperluas Populasi Perawatan
Mengomentari Berita Medis Medscape, Jeff Cohen, MD, direktur terapi eksperimental di Mellen Center untuk Pengobatan dan Penelitian Multiple Sclerosis di Cleveland Clinic, Ohio, mengatakan penelitian “memperluas populasi yang harus dipertimbangkan transplantasi sel punca hematopoietik.”
Meskipun penelitian sebelumnya tidak menunjukkan manfaat bagi pasien dengan MS progresif yang parah, peserta dalam penelitian ini memiliki MS progresif sekunder dan aktivitas kambuh yang dilapiskan, kata Cohen, yang tidak terlibat dalam penelitian tersebut.
“Kami pikir itu menunjukkan kemungkinan manfaat yang lebih besar” dari AHSCT, katanya. “Fakta bahwa seseorang mengalami perkembangan yang jelas atau kecacatan yang agak lebih parah tidak menghalangi penggunaan transplantasi sel punca.”
Cohen menunjukkan, bagaimanapun, bahwa penelitian ini bukan tanpa keterbatasan. Pengecualian pasien yang memakai terapi sel-B dari kelompok kontrol SPMS menimbulkan pertanyaan apakah hasil serupa akan datang dari perbandingan dengan AHSCT, katanya.
Selain itu, Cohen mencatat ada kekhawatiran keamanan tentang terapi, yang menghasilkan kematian terkait transplantasi yang lebih tinggi di antara pasien dengan SPMS – meskipun hanya satu pasien dalam penelitian ini yang meninggal setelah transplantasi.
Tetap saja, temuan itu menjanjikan, tambah Cohen.
“Saya pikir semakin banyak data terakumulasi yang mendukung manfaat dan keamanan yang wajar di berbagai populasi, kita akan melihatnya lebih banyak digunakan,” katanya.
Studi ini didanai oleh Italian Multiple Sclerosis Foundation. Inglese telah menerima biaya konsultasi dari Roche, Genzyme, Merck, Biogen, dan Novartis. Cohen melaporkan tidak ada hubungan keuangan yang relevan.
Neurologi. Diterbitkan online 21 Desember 2022. Abstrak
Kelli Whitlock Burton adalah reporter Medscape Medical News yang meliput neurologi dan psikiatri.
Untuk berita Neurologi Medscape lainnya, bergabunglah dengan kami di Facebook dan Twitter.