Terapi sel saraf eksperimental aman dan menyebabkan pengurangan kejang lebih dari 90% pada dua pasien dengan epilepsi lobus temporal mesial (MTLE) yang resistan terhadap obat dalam uji manusia pertama dari terapi baru.
“Perlu dicatat bahwa pengurangan kejang signifikan awal yang diamati dalam penelitian ini tampaknya bertahan lama pada dua pasien pertama yang diobati dengan pemberian tunggal NRTX-1001,” kata peneliti utama Robert Beach, MD, PhD, dalam rilis berita.
“Hal ini juga menggembirakan bahwa pasien pertama telah bebas dari kejang yang melumpuhkan sejak bulan kedua dan telah menunjukkan peningkatan kinerja memori pada beberapa tes kognitif, karena masalah memori dapat menjadi masalah bagi individu dengan MTLE yang resistan terhadap obat,” kata Beach, kepala epilepsi dan profesor neurologi, di SUNY Upstate Medical University, Syracuse, New York.
Temuan ini akan dipresentasikan pada 24 April di Pertemuan Tahunan American Academy of Neurology (AAN) 2023.
Restoratif Bukan Merusak
Terapi NRTX-1001 (Neurona Therapeutics) adalah dosis satu kali suspensi injeksi interneuron penghambat kemurnian tinggi yang mengeluarkan neurotransmitter penghambat asam gamma-aminobutirat (GABA).
Interneuron dimaksudkan untuk mengintegrasikan dan menginervasi sesuai target, memberikan penghambatan GABAergik jangka panjang untuk memperbaiki jaringan saraf yang hipereksitasi.
Pekerjaan praklinis pada model hewan epilepsi telah memberikan dukungan kuat untuk keamanan dan kemanjuran meningkatkan penghambatan dalam fokus kejang menggunakan interneuron penghambat manusia yang ditanamkan.
Terapi ini “berpotensi memulihkan, bukan hanya merusak, seperti operasi epilepsi,” kata peneliti studi David Spencer, MD, profesor neurologi dan direktur Comprehensive Epilepsy Center, Oregon Health & Science University di Portland, dalam konferensi pers.
Pada dua pasien pertama, sel ditanamkan pada fokus kejang menggunakan panduan MRI melalui lubang kecil di bagian belakang tengkorak. Pasien sembuh dalam semalam dan pulang keesokan harinya.
Pasien pertama memiliki riwayat epilepsi yang resistan terhadap obat selama 9 tahun dan rata-rata 30 kejang per bulan pada awal. Pengujian mengkonfirmasi bahwa kejang berasal dari satu fokus di lobus temporal kanan. Implan tidak rumit, dan sel dikirim ke fokus kejang pada target.
Sampai saat ini, tidak ada kejadian buruk yang serius atau tidak terduga dari implan. Pada 9 bulan masa tindak lanjut, pasien mengalami penurunan kejang sebesar 93% secara keseluruhan dan bebas dari semua kejang yang menyebabkan gangguan kesadaran, “yang merupakan jenis kejang yang paling melemahkan pasien ini,” catat Spencer.
Studi metabolisme otak di area implan telah menunjukkan penanda yang menguntungkan dari peningkatan penghambatan dan penurunan peradangan. Tes kognitif pada 6 bulan menunjukkan tidak ada penurunan fungsi memori atau kognisi. Dan, nyatanya, ada beberapa perbaikan ringan, katanya.
Pasien kedua memiliki riwayat epilepsi yang resistan terhadap obat selama 8 tahun, rata-rata 14 kejang fokal per bulan pada awal. Pengujian juga mengkonfirmasi timbulnya kejang pada satu fokus di lobus temporal kanan dan sel ditanam kembali tanpa komplikasi pada target.
Lima bulan setelah perawatan, pasien mengalami penurunan kejang sebesar 94% dan tidak ada efek samping yang serius.
“Panas dari Pers”
Epilepsi mempengaruhi sekitar 3,5 juta orang di Amerika Serikat. Sekitar dua pertiga penderita epilepsi dapat mengontrol kejang dengan baik menggunakan obat antikejang.
Untuk kejang yang tidak terkontrol dengan obat-obatan, mengidentifikasi fokus kejang dan mengangkatnya melalui pembedahan seringkali dapat menyebabkan kebebasan kejang pada sebagian besar pasien. Tetapi tidak semua pasien adalah kandidat untuk operasi epilepsi, dan bagi mereka yang dapat melakukannya, operasi itu sendiri memiliki beberapa risiko, termasuk berkurangnya kognisi dan ingatan.
“Meskipun ini masih awal, kami didorong oleh temuan keamanan yang positif sejauh ini, dan respons kejang awal” dengan terapi sel saraf, kata Spencer kepada wartawan.
Mengingat hasil positif pada dua pasien pertama, pasien tambahan akan dirawat “dengan tinjauan keamanan yang cermat sepanjang jalan. Ini akan diluncurkan selama beberapa tahun ke depan,” kata Spencer. Perekrutan pasien sedang berlangsung di pusat-pusat epilepsi di seluruh Amerika Serikat.
Pengarahan moderator Natalia Rost, MD, MPH, ketua komite sains AAN, berkata, “Ini adalah contoh nyata dari sains yang muncul. Ini benar-benar panas dari pers” dan hasil awalnya “sangat menjanjikan.”
Rost, kepala divisi stroke di Mass General di Boston, mencatat bahwa jenis implan terapi sel ini “sangat baru dan mewakili bidang yang bergerak, ketika tidak ada solusi tradisional untuk masalah neurologis umum.”
Studi ini disponsori oleh Neurona Therapeutics dan didanai sebagian oleh California Institute for Regenerative Medicine. Beach and Spencer melaporkan tidak ada hubungan keuangan yang relevan. Beberapa penyelidik adalah karyawan Neurona Therapeutics. Rost melaporkan tidak ada hubungan keuangan yang relevan.
American Academy of Neurology (AAN) Pertemuan Tahunan 2023: Abstrak 1175. Akan dipresentasikan pada 24 April 2023.
Untuk berita Neurologi Medscape lainnya, bergabunglah dengan kami di Facebook dan Twitter