Sekelompok anggota parlemen AS mendesak pemerintahan Biden untuk memanfaatkan masalah paten guna mencoba menurunkan biaya obat kanker prostat enzalutamide (Xtandi), yang dikembangkan dengan investasi federal yang signifikan.
Enzalutamide dipasarkan oleh Astellas dan Pfizer, tetapi sebagian besar penelitian tentang obat tersebut didukung oleh hibah dari National Institutes of Health (NIH) dan Angkatan Darat AS.
Senator Elizabeth Warren (D-MA) dan beberapa rekannya mendukung permintaan dari tiga pria penderita kanker prostat agar pemerintah federal berupaya mengizinkan penjualan cepat versi generik saingan enzalutamide. Perlindungan paten utama AS pada Xtandi akan berjalan hingga 2027.
Apa yang dicari Warren dan rekannya akan menjadi uji kasus dari ketentuan pawai dari undang-undang federal utama yang mencakup penemuan yang didanai pembayar pajak, yang dikenal sebagai Undang-Undang Bayh-Dole. Ketentuan berbaris ini dimaksudkan untuk memberi publik akses ke penemuan yang dikembangkan dengan investasi federal yang signifikan dalam kasus ekstrim tertentu.
Di negara-negara kaya lainnya, obat itu sering dijual dengan harga yang lebih murah daripada di AS, kata Warren dan rekannya dalam surat tertanggal 23 Januari kepada Departemen Kesehatan dan Layanan Kemanusiaan (HHS).
Di AS, harga kotor tahun 2020 untuk 120 kapsul enzalutamide 40 mg adalah sekitar $12.076. Sebagai perbandingan, biayanya $2.720 di Australia dan $3.522 di Prancis, menurut laporan tahun 2021 dari badan investigasi Kongres, Kantor Akuntabilitas Pemerintah.
Warren dan rekan-rekannya memandang Undang-Undang Bayh-Dole sebagai cara bagi pemerintah federal untuk bertindak atas nama pembayar pajak ketika keuntungan dari investigasi yang didanai pemerintah federal “tersedia untuk umum dengan persyaratan yang masuk akal”.
“Kami mendesak Anda untuk mengirim pesan yang jelas kepada perusahaan yang mencoba mematok harga produk yang telah didanai dengan uang pembayar pajak dengan mengadakan audiensi publik yang sudah lama tertunda tentang petisi Xtandi dan menentukan apakah akan menggunakan hak pemerintah,” tulis anggota parlemen. “HHS dapat dan harus menggunakan otoritas yang ada ini untuk memenuhi janji administrasi untuk menurunkan harga obat resep.”
HHS belum mengumumkan rencana sidang. Departemen mengatakan kepada Medscape Medical News bahwa mereka telah menerima surat anggota parlemen tetapi tidak akan mengomentari komunikasinya dengan anggota Kongres.
Joe Allen, direktur eksekutif Koalisi Bayh-Dole, menentang interpretasi Warren tentang hak berbaris. Dia juga mengatakan hak paten enzalutamide akan memiliki konsekuensi praktis yang kecil. Persaingan generik untuk obat dapat dimulai dalam beberapa tahun tanpa prosedur rumit yang memakan waktu yang akan melibatkan upaya pawai. Ini akan dimulai dengan sidang dan hampir pasti melibatkan banding dan pertarungan pengadilan, katanya kepada Medscape Medical News dalam sebuah wawancara.
Robert Sachs, salah satu dari tiga pasien kanker prostat yang bertindak sebagai pemohon hak berbaris atas enzalutamide, tidak setuju. Dia melihat tanggal kedaluwarsa paten AS 2027 sebagai alasan HHS untuk melanjutkan upaya hak berbaris.
“Ini memberi Astellas setidaknya 4 tahun lagi untuk membebankan biaya kepada pasien kanker AS tiga hingga enam kali lipat dari harga obat yang memperpanjang hidup ini di negara-negara maju lainnya, dan menjual terlalu mahal Medicare miliaran dolar,” katanya kepada Medscape Medical News.
Debat Dekade
Selama sekitar dua dekade, telah terjadi perdebatan tentang apakah undang-undang Bayh-Dole dapat digunakan untuk mengatasi tingginya biaya obat-obatan yang dikembangkan dengan dukungan federal yang signifikan.
“Untuk saat ini, itu tetap hanya sebuah teori, bukan alat yang pernah digunakan dengan cara ini oleh pemerintah federal,” tulis jurnalis veteran DC Glenn Kessler pada tahun 2021 dalam ulasan pemeriksa fakta tentang debat Bayh-Dole. Ulasan itu diterbitkan di The Washington Post.
Sponsor asli undang-undang tahun 1980, kemudian senator Birch E. Bayh (D-Ind) dan Robert J. Dole (R-Kan), menentang penggunaan hak berbaris untuk mencari harga obat yang lebih rendah. Dalam surat tahun 2002 kepada The Washington Post, Bayh dan Dole mengatakan tindakan mereka dimaksudkan untuk memudahkan perusahaan mengembangkan produk melalui penelitian yang didanai pembayar pajak.
“Undang-undang tidak merujuk pada harga wajar yang harus ditentukan oleh pemerintah,” tulis mereka. “Kelalaian ini disengaja; tujuan utama dari tindakan tersebut adalah untuk membujuk sektor swasta untuk mencari kolaborasi penelitian publik-swasta daripada berfokus pada penelitian miliknya sendiri.”
Bayh dan Dole menulis surat itu sebagai tanggapan atas opini Washington Post yang ditulis oleh salah satu pendukung utama hak berbaris, Peter S. Arno, PhD, kemudian dari Fakultas Kedokteran Albert Einstein dan sekarang di Universitas Massachusetts – Amherst.
“Bayh-Dole adalah ketentuan undang-undang paten AS yang menyatakan bahwa hampir semua obat baru yang ditemukan seluruhnya atau sebagian dengan dana federal akan tersedia untuk umum dengan harga yang wajar,” tulis Arno. “Jika tidak, maka pemerintah dapat mendesak agar obat tersebut dilisensikan kepada produsen yang lebih masuk akal, dan, jika ditolak, melisensikannya kepada pihak ketiga yang akan membuat obat tersebut tersedia dengan biaya yang masuk akal.”
Arno dan advokat lain untuk hak berbaris atas obat-obatan, termasuk James Love, direktur Knowledge Ecology International dan anggota staf kelompok pengawas konsumen nirlaba Public Citizen, terus menekankan argumen ini tentang potensi keuntungan konsumen dari hak berbaris di paten obat.
NIH telah menolak enam ketentuan pawai, menurut laporan 2016 dari Layanan Riset Kongres. Ini termasuk petisi yang dibuat pada tahun 2004 dan 2012 yang melibatkan obat-obatan AIDS, serta petisi tahun 2016 sebelumnya yang berupaya mengatasi biaya enzalutamide.
Direktur NIH Francis Collins pada bulan Juni 2016 menolak permintaan untuk hak paten obat, mengatakan bahwa tampaknya tidak ada kekhawatiran tentang pasokan enzalutamide.
“Hak Tertentu dalam Penemuan Ini”
Tidak ada perselisihan bahwa dukungan federal sangat penting untuk pengembangan enzalutamide.
Obat tersebut berasal dari pekerjaan para peneliti di University of California, Los Angeles (UCLA), yang menerima dana dari NIH dan Angkatan Darat. “Pemerintah memiliki hak tertentu dalam penemuan ini, ” menyatakan masing-masing dari tiga paten kunci enzalutamide (7.709.517, 8.183.274, 9126941).
Tujuan dari penelitian yang dijelaskan dalam paten adalah untuk menawarkan pengobatan yang akan menahan kanker prostat ketika bicalutamide (Casodex) tidak lagi bisa. Para peneliti berusaha untuk mengembangkan penghambat reseptor androgen yang lebih baik “dengan aktivitas antagonis yang lebih kuat dan aktivitas agonis minimal” untuk menunda perkembangan penyakit dan untuk mengobati kanker prostat refraktori hormon yang mematikan, menurut paten tersebut.
UCLA pada tahun 2005 melisensikan hak kekayaan intelektual yang terkait dengan senyawa yang menjadi enzalutamide untuk biotek yang berbasis di San Francisco, Medivation Inc. Medivation bermitra dengan Astellas Jepang dalam mengembangkan enzalutamide, yang disetujui oleh Food and Drug Administration (FDA) AS pada tahun 2012.
Astellas mengatakan dalam sebuah pernyataan bahwa pemerintah AS menyumbang sekitar $500.000 untuk penemuan awal enzalutamide, sementara perusahaan telah menghabiskan lebih dari $1,4 miliar hingga saat ini dalam upaya penelitian dan pengembangan. Kontribusi dari mitra lain menjadikan total kontribusi perusahaan untuk penelitian obat tersebut menjadi lebih dari $2,2 miliar.
Astellas mengatakan kepada Medscape Medical News dalam email bahwa mereka dan Medivation melakukan penelitian dan pengembangan selama 7 tahun sebelum mencapai persetujuan FDA pertama untuk enzalutamide pada tahun 2012. Astellas mengatakan bahwa mereka membayar untuk uji klinis acak lebih lanjut yang mengarah pada persetujuan indikasi tambahan enzalutamide di prostat. kanker.
Pada bulan Agustus 2016, Pfizer Inc mengumumkan akan membeli Medivation, sebuah akuisisi yang menurut produsen obat raksasa itu akan “segera mempercepat pertumbuhan pendapatan dan mendorong pertumbuhan pendapatan secara keseluruhan.” Pfizer menutup penjualan dengan uang tunai $14 miliar.
“Yang tidak terucapkan adalah bahwa harga pembelian $14 miliar akan dibayar oleh pasien kanker dan pembayar pajak AS,” kata Sachs, salah satu pemohon saat ini untuk hak berbaris di enzalutamide.
Pengumuman pembelian Medivation mendorong Bernie Sanders, seorang senator independen dari Vermont, untuk meminta Pfizer mengurangi apa yang disebutnya “harga Xtandi yang tidak masuk akal.”
Sebaliknya, ada kenaikan harga, setidaknya untuk beberapa pembeli.
Program farmasi Medicare Bagian D melaporkan tingkat pertumbuhan tahunan 7,3% dalam pengeluaran rata-rata per unit dosis untuk enzalutamide untuk periode 2016-2020. Pada tahun 2020, rencana Medicare Bagian D menghabiskan sekitar $2 miliar untuk obat tersebut. Pengeluaran rata-rata untuk enzalutamide adalah sekitar $74.314 per pasien untuk obat tersebut.
Sanders terus menunjukkan minat untuk mencari harga yang lebih rendah untuk obat-obatan yang dikembangkan dengan dukungan federal yang signifikan.
Dia sekarang memiliki pengaruh yang lebih besar untuk mempromosikan pandangan ini, setelah menjadi ketua Komite Kesehatan, Tenaga Kerja, Pendidikan dan Pensiun (HELP) pada bulan Januari. Sanders telah mengumumkan bahwa Moderna Chief Executive Officer Stéphane Bancel akan bersaksi pada bulan Maret di sidang BANTUAN berjudul, “Pembayar Pajak Membayar Miliaran untuk Itu: Jadi Mengapa Moderna Mempertimbangkan Melipatempatkan Harga Vaksin COVID?”
Intensifikasi Perdebatan?
Industri farmasi berpendapat bahwa upaya federal untuk menurunkan harga obat melalui ketentuan Bayh-Dole akan mengganggu hubungan publik-swasta yang telah membawa banyak obat ke pasar.
Tanpa “kerangka dalam Undang-Undang Bayh-Dole dan investasi yang signifikan dari industri, pengetahuan yang diperoleh melalui penelitian dasar di NIH akan menghasilkan ide-ide menarik tetapi sangat sedikit obat baru,” Megan Van Etten, juru bicara Riset dan Produsen Farmasi dari America, kepada Medscape Medical News melalui email.
Sampai saat ini, argumen tersebut telah menghentikan NIH untuk mengambil langkah-langkah seperti mengadakan audiensi publik untuk mempertimbangkan apakah ketentuan Bayh-Dole menawarkan jalan untuk menurunkan biaya obat, kata Liza Vertinsky, seorang profesor hukum di University of Maryland. Dia adalah penulis artikel Urusan Kesehatan 2022, “Melaksanakan Hak Berbaris Akan Membuat Kemitraan Publik-Swasta Biomedis Lebih Kuat.”
“Tampaknya sangat jelas bahwa ini adalah mekanisme untuk menyeimbangkan keuntungan publik dan swasta dari investasi publik,” tetapi diskusi serius tentang pendekatan ini telah diblokir, kata Vertinsky kepada Medscape Medical News. “Fakta bahwa kita bahkan tidak bisa melakukan itu menunjukkan bahwa kita salah menyeimbangkan.”
Ada kesepakatan luas tentang perlunya kejelasan tentang hak berbaris Bayh-Dole, bahkan di antara orang-orang dengan pandangan yang berlawanan.
Pada Januari 2021, selama minggu-minggu terakhirnya, pemerintahan Trump mengumumkan usulan aturan Departemen Perdagangan tentang kebijakan untuk melisensikan penemuan yang didanai pemerintah federal. Termasuk di dalamnya adalah ketentuan bahwa agen federal tidak dapat menggunakan Bayh-Dole untuk berbaris “secara eksklusif berdasarkan keputusan bisnis kontraktor mengenai penetapan harga barang dan jasa komersial.”
Pemerintahan Biden telah menolak gagasan itu. Dalam perintah eksekutif Juli 2021, Presiden Joe Biden memberi tahu Departemen Perdagangan untuk membatalkan gagasan tentang hak berbaris yang termasuk dalam aturan yang diusulkan pemerintahan Trump.
Biden dapat melangkah lebih jauh, saran penulis artikel tahun 2022 di The New England Journal of Medicine, Alfred B. Engelberg, JD, pakar paten farmasi, dan Aaron S. Kesselheim, MD, JD, MPH, dan Jerry Avorn , MD, keduanya dari Harvard University.
Presiden dapat mengeluarkan perintah eksekutif yang menyatakan “niat untuk memanfaatkan undang-undang yang ada” untuk mengurangi biaya obat resep pemerintah federal, tulis mereka.
“Kami percaya sudah waktunya bagi produsen untuk menawarkan harga yang wajar kepada pemerintah AS untuk obat-obatan yang ditemukan menggunakan dana federal atau menghadapi pelaksanaan penuh kekebalan paten dan hak lisensi pemerintah yang ada untuk mengurangi biaya,” tulis Engelberg, Avorn, dan Kesselheim.
“Pemerintah tidak mampu membayar untuk penemuan obat baru dan membayar harga tinggi yang dikenakan produsen untuk mereka,” simpul mereka. “Keseimbangan antara hak pihak swasta untuk mendapatkan keuntungan dari pengembangan penemuan yang didanai federal dan hak pemerintah federal untuk menggunakan penemuan ini untuk kepentingan publik harus dikembalikan.”
Kerry Dooley Young adalah jurnalis lepas yang berbasis di Miami Beach. Ikuti dia di Twitter @kdooleyyoung.
Untuk berita lebih lanjut, ikuti Medscape di Facebook, Twitter, Instagram, dan YouTube.